Es fácil ver cómo la biotecnología puede ser utilizada en la medicina. El conocimiento de la composición genética de nuestra especie, la base genética de las enfermedades hereditarias y la invención de la tecnología para manipular y fijar los genes mutantes proporciona métodos para tratar las enfermedades. La biotecnología en la agricultura puede aumentar la resistencia a las enfermedades, las plagas y el estrés medioambiental para mejorar tanto el rendimiento como la calidad de los cultivos.

Diagnóstico genético y terapia génica

El proceso de examinar los defectos genéticos sospechosos antes de administrar el tratamiento se denomina diagnóstico genético mediante pruebas genéticas. En algunos casos en los que una enfermedad genética está presente en la familia de un individuo, se puede aconsejar a los miembros de la familia que se sometan a pruebas genéticas. Por ejemplo, las mutaciones en los genes BRCA pueden aumentar la probabilidad de desarrollar cáncer de mama y de ovario en las mujeres y algunos otros cánceres en las mujeres y los hombres. Una mujer con cáncer de mama puede ser examinada para detectar estas mutaciones.

Si se encuentra una de las mutaciones de alto riesgo, sus parientes femeninas pueden también desear ser examinadas para esa mutación en particular, o simplemente estar más atentas a la aparición de cánceres. También se ofrecen pruebas genéticas para fetos (o embriones con fertilización in vitro) para determinar la presencia o ausencia de genes causantes de enfermedades en familias con enfermedades debilitantes específicas.

La terapia génica es una técnica de ingeniería genética que algún día puede utilizarse para curar ciertas enfermedades genéticas. En su forma más simple, consiste en la introducción de un gen no mutado en un lugar aleatorio del genoma para curar una enfermedad mediante la sustitución de una proteína que puede estar ausente en estos individuos debido a una mutación genética.

El gen no mutado suele introducirse en las células enfermas como parte de un vector transmitido por un virus, como un adenovirus, que puede infectar a la célula huésped y entregar el ADN extraño en el genoma de la célula objetivo (figura 10.8). Hasta la fecha, las terapias génicas han sido principalmente procedimientos experimentales en humanos. Algunos de estos tratamientos experimentales han tenido éxito, pero los métodos pueden ser importantes en el futuro a medida que se resuelvan los factores que limitan su éxito.

Producción de vacunas, antibióticos y hormonas

Las estrategias de vacunación tradicionales utilizan formas debilitadas o inactivas de microorganismos o virus para estimular el sistema inmunológico. Las técnicas modernas utilizan genes específicos de microorganismos clonados en vectores y producidos en masa en bacterias para fabricar grandes cantidades de sustancias específicas para estimular el sistema inmunológico.

La sustancia se utiliza luego como una vacuna. En algunos casos, como en el de la vacuna contra la gripe H1N1, se han utilizado genes clonados del virus para combatir las cepas de este virus que cambian constantemente.

Los antibióticos matan las bacterias y son producidos naturalmente por microorganismos como los hongos; la penicilina es quizás el ejemplo más conocido. Los antibióticos se producen a gran escala cultivando y manipulando células de hongos. Las células fúngicas han sido típicamente modificadas genéticamente para mejorar el rendimiento del compuesto antibiótico.

Ya en 1978 se utilizó la tecnología del ADN recombinante para producir en gran escala la hormona humana insulina en E. coli. Anteriormente, sólo era posible tratar la diabetes con insulina de cerdo, que causaba reacciones alérgicas en muchos humanos debido a las diferencias en la molécula de insulina. Además, la hormona del crecimiento humano (HGH) se utiliza para tratar los trastornos del crecimiento en los niños. El gen de la HGH se clonó a partir de una biblioteca de ADN complementario y se insertó en células de E. coli mediante su clonación en un vector bacteriano.

Animales transgénicos

Aunque varias proteínas recombinantes utilizadas en la medicina se producen con éxito en las bacterias, algunas proteínas necesitan un huésped animal eucarionte para su correcto procesamiento. Por esta razón, los genes han sido clonados y expresados en animales como ovejas, cabras, pollos y ratones. Los animales que han sido modificados para expresar ADN recombinante se llaman animales transgénicos.

Varias proteínas humanas se expresan en la leche de ovejas y cabras transgénicas. En un ejemplo comercial, la FDA ha aprobado una proteína anticoagulante de la sangre que se produce en la leche de las cabras transgénicas para su uso en humanos. Los ratones se han utilizado ampliamente para expresar y estudiar los efectos de los genes recombinantes y las mutaciones.

Plantas transgénicas

La manipulación del ADN de las plantas (creación de organismos genéticamente modificados, o OGM) ha ayudado a crear rasgos deseables como la resistencia a las enfermedades, a los herbicidas y a las plagas, un mejor valor nutritivo y una mejor vida útil (Figura 10.10). Las plantas son la fuente más importante de alimentos para la población humana. Los agricultores desarrollaron formas de seleccionar variedades de plantas con rasgos deseables mucho antes de que se establecieran las prácticas biotecnológicas modernas.

Las plantas transgénicas han recibido ADN de otras especies. Debido a que contienen combinaciones únicas de genes y no están restringidas al laboratorio, las plantas transgénicas y otros OGM son vigiladas de cerca por los organismos gubernamentales para asegurar que son aptas para el consumo humano y no ponen en peligro otra vida vegetal y animal.

Dado que los genes extraños pueden propagarse a otras especies en el medio ambiente, en particular en el polen y las semillas de las plantas, es necesario realizar pruebas exhaustivas para garantizar la estabilidad ecológica. Los alimentos básicos como el maíz, las patatas y los tomates fueron las primeras plantas de cultivo que se modificaron genéticamente.

Transformación de las plantas utilizando Agrobacterium tumefaciens

En las plantas, los tumores causados por la bacteria Agrobacterium tumefaciens se producen por transferencia de ADN de la bacteria a la planta. La introducción artificial de ADN en las células vegetales es más difícil que en las células animales debido a la gruesa pared celular de la planta.

Los investigadores utilizaron la transferencia natural de ADN de la Agrobacterium a un huésped vegetal para introducir fragmentos de ADN de su elección en los huéspedes vegetales. En la naturaleza, los A. tumefaciens causantes de enfermedades tienen un conjunto de plásmidos que contienen genes que se integran en el genoma de la célula vegetal infectada. Los investigadores manipulan los plásmidos para llevar el fragmento de ADN deseado e insertarlo en el genoma de la planta.

El insecticida orgánico Bacillus thuringiensis

El Bacillus thuringiensis (Bt) es una bacteria que produce cristales de proteína que son tóxicos para muchas especies de insectos que se alimentan de plantas. Los insectos que han comido la toxina Bt dejan de alimentarse de las plantas en pocas horas.

Después de que la toxina se activa en los intestinos de los insectos, la muerte se produce en un par de días. Los genes de la toxina cristalina han sido clonados de la bacteria e introducidos en las plantas, permitiendo así que las plantas produzcan su propia toxina cristalina Bt que actúa contra los insectos. La toxina Bt es segura para el medio ambiente y no es tóxica para los mamíferos (incluidos los humanos).

Por consiguiente, ha sido aprobada para su uso por los agricultores orgánicos como insecticida natural. Sin embargo, existe cierta preocupación de que los insectos puedan desarrollar resistencia a la toxina Bt de la misma manera que las bacterias desarrollan resistencia a los antibióticos.

El primer cultivo transgénico que se introdujo en el mercado fue el tomate FlavrSavr producido en 1994. La tecnología genética molecular se utilizó para ralentizar el proceso de ablandamiento y putrefacción causado por las infecciones fúngicas, lo que condujo a un aumento de la vida útil de los tomates GM. La modificación genética adicional mejoró el sabor de este tomate. El tomate FlavrSavr no se mantuvo con éxito en el mercado debido a problemas de mantenimiento y envío de la cosecha.

En resumen..

Las pruebas genéticas se realizan para identificar los genes causantes de la enfermedad y pueden utilizarse para beneficiar a las personas afectadas y a sus familiares que aún no han desarrollado síntomas de la enfermedad. La terapia génica, por la que se incorporan genes funcionales en los genomas de individuos con un gen mutante no funcional, tiene el potencial de curar enfermedades hereditarias.

Los organismos transgénicos poseen ADN de una especie diferente, generalmente generado por técnicas de clonación molecular. Las vacunas, los antibióticos y las hormonas son ejemplos de productos obtenidos mediante la tecnología del ADN recombinante. Los animales transgénicos se han creado con fines experimentales y algunos se utilizan para producir algunas proteínas humanas.

Los genes se insertan en las plantas, utilizando los plásmidos de la bacteria Agrobacterium tumefaciens, que infecta las plantas. Las plantas transgénicas se han creado para mejorar las características de las plantas de cultivo, por ejemplo, dándoles resistencia a los insectos mediante la inserción de un gen para una toxina bacteriana.